当一个又一个临床试验审评审批改革的利好传来，企业该做哪些准备？改革后的我们与FDA在程序上还有多少区别，如何考量中美双报？在11月18号中国医药工业信息中心举办的第11届中国医药战略大会上，与会专家对国家药品监督管理局发布的《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》（以下简称“50号文”）进行了详细解读，并对中美两国的临床试验审评审批进行了对比分析。
国家药品监督管理局药品审评中心
药理毒理首席科学家徐增军
60个工作日内必有结论
50号文传递的一个重要信息就是：自申请受理并缴费之日起60个工作日之内，一定会给出审评结论。审评结论是什么？就是这项临床试验是否安全可行。很多人觉得有了沟通交流制度，同时已经受理，受理之后审评，60天后肯定应该过了。事实上，最终的结论可能有两种，取决于之前准备的资料怎么样。
药品审评中心（CDE）是基于临床方案的安全性做评价，而不是看药学做得好不好，如果申请资料支持临床试验的安全性，企业会得到默示许可（于CDE网站公示）。反之，则会收到一个正式的通知，通知会写明为什么这项临床试验并不安全可行，有哪些缺陷需要完善，企业将所有资料完善好之后，再开始重新一轮的申请和审评。
药品研发的每一个阶段，药企都负有主体责任。在临床前研发时期，CDE是不介入的，并不知道企业具体做的是一个什么药，只有当企业申请临床试验的时候才知道。所以一方面CDE希望在早期介入，有更多的时间了解、做好准备，特别是新的靶点和新的技术；另一方面，鼓励企业提前、主动进行沟通交流，虽然CDE或FDA不可能帮你写一个试验方案，但对有困难、有问题的地方，可以从他们的角度提供帮助。
正确看待沟通交流制度
建立沟通交流制度，是CDE真正变成了一个服务型机构的重要标志。
50号文不仅告诉我们60个工作日的审评时限，还在调整后的审评程序中特别强调了临床试验申请前的沟通交流。这个沟通交流对企业来说是一个绝佳的机会，申请人可能做这个药物已经很多年，是最懂自己药物的，可以向CDE解释研发计划为什么这样设计，为什么这是最佳计划。
同时，可以通过沟通交流解决研发中遇到的问题。企业有一些在申请临床试验过程当中想了解的问题，或者在临床试验开始后需要了解的问题，想要获得CDE的帮助、FDA的帮助。这些问题在沟通交流中虽然不一定能得到最完美的答案，但是可以得到非常好的信息。
在沟通中，CDE会基于已有的资料大致评判看看研发策略是否支持临床试验申请，如果不支持，会告诉企业需要什么数据，还会跟你讨论大致的临床试验方案，有的时候甚至需要对适应症做出调整。会上讨论过的问题将写入会议纪要，作为60天审评依据，临床试验是否安全可行的正式结论要等到60天审评后做出。
但是要注意的是，在申请前的沟通交流里面，CDE只是根据企业给出的综述做出相应的评价，并不会在此时正式审理具体的试验数据和试验报告。所以企业提交的试验报告是不是完整，试验数据是不是可信，是不是足以支持60个工作日后收获默示许可，此时都尚未可知，这也就是为什么60天后的最终结论可能有两种。
中美双报的考量
年6月7日，中国国家药品监督管理局当选为ICH管委会成员，意味着中国药品注册技术要求与国际接轨，对于所有企业来讲，今后使用同一套资料中美双报成为了可能。在审评时长方面，从向CDE递交IND申请到给出审评结论，大约需要97个日历日，而FDA大概只需要31个日历日。也就是说如果一个企业同时向美国FDA和中国CDE递交IND申请，会早60天左右先收到美国FDA的结论，这对CDE的审评结论是否有帮助或影响，要看具体的案例。
CDE与FDA的审评程序基本一致，还有一些小小的区别，如：申请前的沟通交流，在FDA只是基于某个问题的一种讨论，如果企业不问，FDA不会主动告诉你现有的这些资料是不是能够支持你的临床试验，且沟通交流只有一次；但是在CDE，即使不问，审评科学家也会大致评判是否支持并告知企业，沟通交流会可能开两次甚至更多，以便在不同的阶段帮助到企业，可以看出CDE为了保证申请人最终递交上来的申请资料可以是最好的一套资料，做出了很大努力。中美的审评结论基本相似，美国FDA会列出该方案有什么缺陷，需要哪些信息来解决这些缺陷；我国主要列出审评的理由。
中美审评的时间差异，可以使双报企业更早得到FDA的结论，这对企业来说非常有帮助。因为做双报申请的时候可能会跟FDA有一个沟通交流，这可以让申请人学到很多的东西，有一个非常好的提高。CDE也鼓励申请人同时（或更早）申报其他国家的新药临床试验。
但是，还有很重要的一点，企业应该想好做双报的真正目的是什么。同时在两个国家做临床试验也许有商业的理由，也许有技术的理由，很多时候在美国做临床试验的数据非常有可能支持该药物在其他国家开展后期临床试验，要明确目的到底是什么，再去做中美双报。
（本文观点根据大会速记提炼）
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毛冬蕾
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